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法布里病新藥Galafold獲英國NICE支持批準

醫藥招商加盟網2020-03-17 09:37:13人已圍觀

  3156醫藥網訊 英國國家衛生與臨床優化研究所(NICE)發布指南草案,支持將Amicus

  Therapeutics制藥公司最新獲批的罕見病藥物Galafold用于英國國家衛生服務系統(NHS),用于罕見性遺傳病法布里病(Fabry

  disease)的治療。據悉,Galafold(migalastat)的治療成本為每例患者每年支出21萬英鎊。NICE表示,Amicus公司需要提供保密的折扣,才會最終批準。

  法布里病(Fabry

  disease)是一種罕見的X連鎖遺傳性疾病,缺陷基因位于X染色體長臂上。該病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷,造成溶酶體內?;拾按既禾嵌逊e,進而引發心臟、腎臟、腦血管及神經病變。臨床癥狀通常在兒童與青少年期開始出現,最顯著的癥狀是間歇性的肢體末端疼痛與感覺異常。除此之外,下腹部與大腿間的皮膚出現皮疹,出汗減少,角膜呈現輻射狀或螺旋狀濁斑。

  隨著年齡增長,患者最終會出現不可逆轉的器官損傷、進行性腎臟和心臟疾病、腦血管病變,最后進展為腎臟衰竭、心臟合并癥、早發性中風,可能需要進行透析、腎移植、植入心臟起搏器治療。

  Galafold是一種口服、小分子藥物,旨在細胞合成α-半乳糖苷酶A(alpha-gal

  A)酶時對其進行結合,幫助其正確折疊,改善其功能。據估計,在英國有855例法布里病患者,其中大約140例 適用于Galafold治療。

  在歐盟,Galafold于今年5月底獲歐盟委員會(EC)批準。美國方面,Galafold于去年9月被美國食品和藥物管理局(FDA)拒絕批準。

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